Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền
Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.
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